Scholar Rock脊髓性肌萎缩症新药Isembyld获FDA批准，为首款靶向肌肉丢失的SMA疗法
Scholar Rock的Isembyld（apitegromab）获FDA批准用于2岁及以上正在接受SMN2靶向治疗的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，成为首个针对SMA肌肉丢失机制的疗法。三期临床试验显示，联合SMN2靶向药物治疗后，年轻患者一年后运动功能改善，安慰剂组则持续恶化，差异具有统计学显著性，为数十年来失败的肌肉抑制素抑制领域带来首个获批突破。
脊髓性肌萎缩症
共 2 篇 · B910化工 · AI 化学信息库
FDA批准Biogen高剂量Spinraza新方案治疗脊髓性肌萎缩症，基于Devote研究运动功能显著改善
美国FDA批准Biogen高剂量Spinraza（nusinersen）方案用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA），包含50mg和28mg两种剂量。该批准基于II/III期Devote研究数据，未接受过治疗的高剂量组婴儿运动功能较假手术对照组有统计学显著改善。新方案已在欧盟、瑞士和日本获批，美国将在数周内上市。