9月11日消息，美国生物技术公司Scholar Rock宣布，其药物Isembyld获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA），成为首个针对SMA肌肉丢失机制的疗法，为这一罕见神经疾病患者提高独立行走与活动能力带来新希望。

FDA批准Isembyld用于2岁及以上正在接受SMN2靶向治疗的SMA患者。SMA是由运动神经元存活所需的关键基因缺陷导致的罕见病，现有疗法（如诺西那生钠、利司扑兰和基因疗法Zolgensma）均围绕SMN2基因展开，但均不能直接阻止肌肉的进行性丢失。

在一项注册三期临床试验中，Isembyld与SMN2靶向药物联合用药一年后，年轻患者的运动功能获得改善，而安慰剂联合组患者的运动功能持续下降，差异具有统计学显著性。这一「改善对比恶化」的终点设计在SMA临床开发中具有较强的说服力。

「Isembyld的获批对SMA社群是一个决定性时刻，」Scholar Rock首席执行官David Hallal在新闻稿中表示，「在业界数十年未能解锁肌肉抑制素（myostatin）抑制潜力之后，Scholar Rock交付了这一治疗突破。」Isembyld的作用机制正是通过抑制肌肉抑制素通路来阻断肌肉丢失，与SMN2靶向药形成「神经+肌肉」的双机制互补。

从行业视角看，此次批准有两层意义：其一，肌肉抑制素抑制曾在肌肉萎缩、代谢和衰老领域经历多家药企的长期失败，此次获批验证了该通路在神经肌肉疾病中的临床价值；其二，SMA治疗格局自2016年以来由诺华、渤健、罗氏三家主导，Isembyld作为机制互补的附加疗法进入，将推动联合治疗方案成为新的标准讨论议题。 （来源：STAT News）