黏多糖贮积症

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FDA完全批准Ultragenyx的A型Sanfilippo综合征基因疗法

美国FDA于9月17日授予Ultragenyx罕见病基因疗法完全批准，用于治疗A型Sanfilippo综合征（黏多糖贮积症IIIA型）。该批准为这家处于困境的生物技术公司带来关键利好，也为中枢神经系统单次给药基因治疗领域再添一款获批产品。

B910化工 9月18日 12:15 152