9月21日消息，美国FDA批准了IntraBio公司的Aqneursa（levacetylleucine），用于治疗共济失调毛细血管扩张症（ataxia-telangiectasia，A-T）儿童及成人患者的共济失调。据IntraBio介绍，这是全球范围内首个且唯一获批的A-T治疗药物。

A-T是一种罕见的遗传性神经退行性疾病，临床表现为进行性共济失调、免疫缺陷与肺部并发症，此前长期无任何获批疗法。此次批准也标志着Aqneursa的第二个FDA适应症——2024年9月该药已获批用于尼曼匹克病C型（NPC）的神经系统表现。

支持批准的关键证据来自一项III期研究：该试验在美国、英国、德国、斯洛伐克、西班牙和瑞士入组了73名4至50岁患者。据IntraBio披露，Aqneursa显著改善了患者的共济失调症状与体征，并在12周内显示出对日常生活关键功能的改善。

levacetylleucine为口服氨基酸衍生物，通过调节中枢神经元代谢发挥作用。同一分子连续斩获两个罕见神经适应症，显示其在更广泛的共济失调类疾病（如NPC、A-T及GS2综合征）平台化开发的潜力，也为罕见病神经药物的开发路径提供了参照。 （来源：Contract Pharma）