神经病学

Ionis/大冢反义寡核苷酸ulefnersen三期成功，FUS基因型ALS迎首个靶向治疗突破

Ionis与大冢的ulefnersen在FUS基因突变型ALS三期FUSION研究中，功能障碍与生存的主要终点达成统计学显著改善，73例患者入组，这是首个在安慰剂对照研究中证实获益的FUS-ALS疗法，合作方计划寻求加速批准。

B910化工 9月24日 02:35 5