Ulefnersen在FUS相关肌萎缩侧索硬化症三期试验中减缓疾病进展
Otsuka与Ionis Pharmaceuticals的RNA靶向疗法ulefnersen在FUS相关肌萎缩侧索硬化症三期FUSION试验中达到主要终点。试验纳入89名患者，其中73名进入主要分析；在第72周，药物相较安慰剂显著减缓功能下降与生存的综合指标，并推动监管沟通和患者早期用药项目。
ALS
共 6 篇，B910化工，AI 化学信息库
Ionis/大冢反义寡核苷酸ulefnersen三期成功，FUS基因型ALS迎首个靶向治疗突破
Ionis与大冢的ulefnersen在FUS基因突变型ALS三期FUSION研究中，功能障碍与生存的主要终点达成统计学显著改善，73例患者入组，这是首个在安慰剂对照研究中证实获益的FUS-ALS疗法，合作方计划寻求加速批准。
Axoltis肌萎缩侧索硬化症II期研究：NX210c主终点未达标，但运动功能衰退减缓最高64%
法国Axoltis Pharma公布ALS II期SEALS研究顶线结果：82例患者中NX210c未达主要终点，但事后分析显示5mg/kg组ALSFRS-R衰退率在6周时较安慰剂减约64%，血浆claudin-5显著下降支持血脑屏障修复机制。
诺华1.25亿美元行使期权，收购Sironax血脑屏障穿透平台
诺华行使期权获得Sironax脑部药物递送平台全球权利，预付款1.25亿美元；该平台旨在突破血脑屏障这一神经药物开发核心瓶颈，Sironax将用所得推进SIR2501等三个早期临床管线，其中SIR2501已获FDA快速通道认定。
诺华TREM2抗体二期ALS试验失败，宣布终止开发
Endpoints News独家报道，诺华已终止一款处于二期临床的TREM2靶点肌萎缩侧索硬化症（ALS）治疗候选药物的开发。TREM2作为神经炎症明星靶点再次遭遇临床挫折。
诺华终止TREM2候选药VHB937的肌萎缩侧索硬化II期开发
据Endpoints News独家报道，诺华已停止一款肌萎缩侧索硬化（ALS）II期候选药物的开发。该药为其TREM2稳定剂VHB937，相关ASTRALS研究2024年10月启动、入组225人。TREM2靶点在神经退行性疾病领域备受关注，此番受挫再度显示该靶点临床转化难度。