亨廷顿舞蹈症

UniQure亨廷顿舞蹈症基因疗法AMT-130四年数据：疾病进展减缓44%，疗效较三年数据走弱

uniQure基因疗法AMT-130的四年分析显示12例接受治疗患者的疾病进展减缓44%，低于三年数据时的75%；患者组织代表对疗效衰减持理解态度，该数据为亨廷顿舞蹈症一次性基因治疗的前景与局限提供关键注脚。

B910化工 10月2日 12:21 9