10月2日消息，据STAT News报道，uniQure的亨廷顿舞蹈症基因疗法AMT-130最新临床更新显示：基于12例接受治疗患者的四年分析，疾病进展减缓44%；而去年公司报告的三年更新数据为减缓75%——即治疗效应随时间推移出现走弱。

报道以患者视角切入：STAT专栏作家Adam Feuerstein采访了亨廷顿病社区倡导者、同时处于该致命神经退行性疾病早期的Lauren Holder，她对疗效衰减表达了“并不气馁”的态度。亨廷顿舞蹈症由HTT基因突变导致突变型亨廷顿蛋白累积，AMT-130通过AAV5载体递送人工microRNA沉默突变蛋白表达，属于一次性中枢给药的疾病修饰疗法。

行业背景方面，亨廷顿基因治疗赛道曾经历罗氏/IONIS反义寡核苷酸药物三期失败的沉重打击，AMT-130是目前进度领先的AAV基因沉默路线；四年疗效衰减提示中枢AAV给药后的蛋白沉默动力学与神经退行不可逆窗口问题，也使业界对“一次性给药终身受益”的设定更加审慎。uniQure需要更大样本的确证性研究来支撑注册路径。 （来源：STAT News）