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Encoded Therapeutics基因疗法ETX101在Dravet综合征患儿中减少76%癫痫发作

美国基因治疗公司Encoded Therapeutics在ASGCT 2026年会上公布的POLARIS I/II期临床试验数据显示，其AAV基因调控疗法ETX101在Dravet综合征患儿中实现76%的癫痫发作中位减少率，疗效持续至52周，并观察到神经发育方面的临床有意义改善。

B910化工 5月15日 09:20 520