Encoded Therapeutics基因疗法ETX101在Dravet综合征患儿中减少76%癫痫发作
B910化工消息：5月14日消息，美国基因治疗公司Encoded Therapeutics在ASGCT 2026年会总统研讨会上公布的POLARIS I/II期临床试验数据显示，其AAV基因调控疗法ETX101在Dravet综合征患儿中实现了76%的癫痫发作中位减少率，疗效持续至52周。
ETX101是一种细胞选择性基因调控疗法，靶向SCN1A基因阳性Dravet综合征。该疗法通过单次给药实现持久疗效，不仅显著减少癫痫发作，还观察到神经发育方面的临床有意义改善。数据来源于四个剂量水平中第二高剂量组的三名患者。
Dravet综合征是一种严重的神经发育障碍性癫痫，通常在婴儿期起病，目前治疗选择有限。ETX101的数据展示了基因治疗在罕见癫痫领域的突破潜力，但仍需关注sirolimus安全用药可能对疗效产生的影响。 （来源：Encoded Therapeutics）
ETX101是一种细胞选择性基因调控疗法，靶向SCN1A基因阳性Dravet综合征。该疗法通过单次给药实现持久疗效，不仅显著减少癫痫发作，还观察到神经发育方面的临床有意义改善。数据来源于四个剂量水平中第二高剂量组的三名患者。
Dravet综合征是一种严重的神经发育障碍性癫痫，通常在婴儿期起病，目前治疗选择有限。ETX101的数据展示了基因治疗在罕见癫痫领域的突破潜力，但仍需关注sirolimus安全用药可能对疗效产生的影响。 （来源：Encoded Therapeutics）
