Lexeo基因疗法LX2020获FDA再生医学先进疗法认定用于PKP2致心律失常性心肌病
Lexeo Therapeutics的AAV基因疗法LX2020获FDA授予RMAT认定，用于治疗PKP2致心律失常性心肌病，基于HEROIC-PKP I/II期试验中期数据，该疗法此前已获孤儿药和快速通道认定，目前无获批的疾病修饰治疗药物。
RMAT
共 2 篇
Lexeo基因疗法LX2020获FDA RMAT认定，治疗PKP2致心律失常性心肌病
Lexeo Therapeutics的AAV基因疗法LX2020获FDA再生医学先进疗法（RMAT）认定，用于治疗PKP2致心律失常性心肌病（ACM）。RMAT认定基于HEROIC-PKP2 I/II期试验的中期数据，将赋予Lexeo与FDA更频繁的互动机会及加速审批路径。