8月11日消息，Lexeo Therapeutics宣布其基于AAV载体的在研基因疗法LX2020获得美国FDA授予再生医学先进疗法（RMAT）认定，用于治疗PKP2致心律失常性心肌病（PKP2-ACM）。该决定基于正在进行的HEROIC-PKP2 I/II期临床试验的中期数据。 LX2020现已同时持有RMAT、孤儿药和快速通道三项FDA认定，增强了其继续开发的监管地位。RMAT认定意味着Lexeo将有资格获得与突破性疗法认定类似的加速审评通道，包括与FDA的早期互动和滚动审评机会。 PKP2致心律失常性心肌病是一种由PKP2基因突变导致的遗传性心脏病，引起心肌细胞间连接蛋白桥粒功能异常，导致心肌组织被纤维脂肪组织替代，增加室性心律失常、心力衰竭和心源性猝死风险。该病目前尚无获批的疾病修饰治疗药物，标准管理包括植入式心律转复除颤器（ICD）和抗心律失常药物对症治疗。 Lexeo首席医学官Narinder Bhalla博士表示，RMAT认定凸显了HEROIC-PKP2试验新出现的临床证据的强度，以及LX2020解决PKP2-ACM潜在遗传病因的潜力。LX2020通过AAV载体递送功能性PKP2基因至心肌细胞，旨在从基因层面纠正疾病根因而非仅管理症状。 遗传性心血管疾病的基因治疗是近年来快速发展的前沿领域，多个在研项目针对不同遗传性心肌病和心律失常。LX2020的多重监管认定反映了FDA对该领域未满足医疗需求和科学可行性的认可。 （来源：PharmaTimes）