BioMarin以48亿美元完成收购Amicus Therapeutics，布局溶酶体贮积症双管线
B910化工消息：4月30日，BioMarin Pharmaceutical宣布完成对Amicus Therapeutics的收购，交易价格为每股14.50美元的全现金方式，总股权价值近48亿美元。
通过此次收购，BioMarin新增两款溶酶体贮积症治疗药物：用于Fabry病的Galafold（migalastat）和用于Pompe病的Pombiliti+Opfolda组合疗法。同时，BioMarin获得DMX-200的美国权益——该药为口服研究性小分子药物，用于局灶节段性肾小球硬化（FSGS），目前处于3期临床阶段。
BioMarin总裁兼CEO Alexander Hardy表示，Amicus收购的完成推进了BioMarin强化并多元化增长布局的战略，进一步践行为罕见病患者提供药物的使命。BioMarin的全球规模、成熟商业基础设施和先进内部制造能力将建立在Amicus的遗产之上，推动Galafold和Pombiliti+Opfolda惠及全球更多患者。
Galafold为123mg胶囊剂型，是α-半乳糖苷酶A的口服药理学伴侣分子，用于治疗携带可靶向GLA基因变异的成人Fabry病。据Amicus数据，全球35%-50%的Fabry病患者可能携带可靶向GLA变异，比例因地区而异。Galafold已在包括日本、英国、美国和欧盟在内的40多个国家获批。
Pombiliti+Opfolda组合包含bis-M6P富集的重组人GAA（cipaglucosidase alfa-atga）和miglustat，后者用于减少血液中的酶活性损失。在美国，该组合适用于体重至少40公斤且当前酶替代治疗无改善的迟发型Pompe病成年患者。 （来源：Pharmaceutical Technology）
通过此次收购，BioMarin新增两款溶酶体贮积症治疗药物：用于Fabry病的Galafold（migalastat）和用于Pompe病的Pombiliti+Opfolda组合疗法。同时，BioMarin获得DMX-200的美国权益——该药为口服研究性小分子药物，用于局灶节段性肾小球硬化（FSGS），目前处于3期临床阶段。
BioMarin总裁兼CEO Alexander Hardy表示，Amicus收购的完成推进了BioMarin强化并多元化增长布局的战略，进一步践行为罕见病患者提供药物的使命。BioMarin的全球规模、成熟商业基础设施和先进内部制造能力将建立在Amicus的遗产之上，推动Galafold和Pombiliti+Opfolda惠及全球更多患者。
Galafold为123mg胶囊剂型，是α-半乳糖苷酶A的口服药理学伴侣分子，用于治疗携带可靶向GLA基因变异的成人Fabry病。据Amicus数据，全球35%-50%的Fabry病患者可能携带可靶向GLA变异，比例因地区而异。Galafold已在包括日本、英国、美国和欧盟在内的40多个国家获批。
Pombiliti+Opfolda组合包含bis-M6P富集的重组人GAA（cipaglucosidase alfa-atga）和miglustat，后者用于减少血液中的酶活性损失。在美国，该组合适用于体重至少40公斤且当前酶替代治疗无改善的迟发型Pompe病成年患者。 （来源：Pharmaceutical Technology）