8月2日消息，范德堡大学Warren神经科学药物发现中心团队在ACS Chemical Neuroscience期刊发表研究，开发了两种新型工具化合物，可用于研究阿尔茨海默病和其他神经退行性疾病的生物学机制。 阿尔茨海默病是美国导致痴呆的首要原因，目前影响超过700万美国人。现有治疗大多仅缓解症状，尚无治愈方法。前作者、范德堡大学博士后研究员Daniel Schultz表示，阿尔茨海默病仍难以被科学界攻克，治愈或预防性治疗的尝试屡屡受挫。主要障碍在于研究人员尚未完全理解疾病背后的生物学机制。 工具化合物是与特定蛋白质相互作用、提高或降低其活性的化学分子。许多工具化合物因可能影响非预期靶点或产生毒性而不适合直接作为药物，但在研究蛋白质功能方面具有极高科学价值。共同第一作者、博士生Lauren Parr参与的研究聚焦于开发能选择性与神经退行性疾病相关蛋白靶点相互作用的工具化合物，通过精确调控蛋白活性水平观察其对细胞功能的影响，从而推断该蛋白在疾病进程中的作用。 从药物发现角度看，工具化合物是早期管线中的关键环节。一旦某蛋白质被确认为疾病靶点，制药企业可基于工具化合物结构进行优化，开发出具有更好选择性和药代动力学性质的候选药物。在阿尔茨海默病领域，药物开发重心正从单一淀粉样蛋白假说向Tau蛋白、神经炎症和代谢通路等多元化靶点扩展，新型工具化合物将为新兴靶点验证提供化学探针。 （来源：ScienceDaily）