8月12日消息，英国国家医疗服务体系（NHS England）推荐迟释美卡他明酒石酸氢盐（delayed-release mercaptamine bitartrate）用于1岁及以上肾病型胱氨酸贮积症（nephropathic cystinosis）患者的常规使用。英国约有200人患有这种超罕见疾病。 此次决定为患者提供了额外的胱氨酸消耗疗法选择，可每日两次服用，而非目前NHS已纳入的即释制剂所需的每日四次给药方案。显著减少给药频次有望改善患者依从性和生活质量。该药物由凯西（Chiesi）英国和爱尔兰公司提供。 肾病型胱氨酸贮积症是一种终身性、进行性遗传性代谢疾病，由于溶酶体胱氨酸转运蛋白缺陷导致胱氨酸在细胞内蓄积，引发肾脏损害并最终进展为终末期肾衰竭，需要透析或肾移植。胱氨酸消耗疗法是该病的标准对症治疗，通过降低细胞内胱氨酸水平延缓疾病进展。 David Game是迟释美卡他明政策提案的临床负责人和顾问肾病学家，他表示欢迎NHS England的决定，认为该疗法为肾病型胱氨酸贮积症患者提供了重要的新治疗选择，减少了每日给药负担并有助于优化长期管理。 迟释制剂通过特殊的药物递送技术实现每日两次给药的疗效，与传统即释制剂的每日四次方案相比具有明显的便利性优势，对儿童和青少年患者尤其重要。 （来源：PharmaTimes）