9月8日消息,据STAT报道,Roivant公司周二宣布,其在研药物mosliciguat在一项治疗肺动脉高压的16周II期研究中达成全部目标,积极结果不仅可能为这一严重肺病开辟新的治疗路径,也有望以第二款重磅药物巩固公司财务状况。

疗效数据方面,mosliciguat实现较安慰剂56%的肺血管阻力(PVR)降幅——PVR衡量连接心脏右侧与肺部动脉内的血压与血流,是肺动脉高压药物开发的核心血流动力学指标。关键次要终点同样以统计学显著性达成:6分钟步行距离取得35米的安慰剂校正改善,心衰血液标志物NT-proBNP降低53%。公司表示,对疗效幅度之大事前并未充分预期,称对结果'惊喜'。

肺动脉高压现有治疗以前列环素类、内皮素受体拮抗剂和PDE5抑制剂等路径为主,患者五年预后仍不理想,新机制药物存在明确临床缺口。mosliciguat若在后续关键研究中复现此次II期的效应量,将改变该领域的用药格局。

对Roivant而言,这是管线层面的重要一役:在首款商业化产品之外,公司需要第二款能够自我造血的资产来支撑其'收购-孵化-出售'的Vant模式,mosliciguat的II期数据使其成为最接近这一角色的候选者。下一步业界关注焦点将转向关键研究的启动时间与患者人群选择。 (来源:STAT News)