9月8日消息，据STAT报道，诺华（Novartis）周二表示，其用于罕见神经肌肉疾病的在研药物del-desiran在一项关键研究中未能改善肌肉功能，这是该公司数日内的第二起重大试验失利。

具体来看，III期HARBOR研究在1型肌强直性营养不良（DM1）患者中评估del-desiran，该病导致进行性肌肉僵硬与无力。研究未能达到主要终点——以视频手部张开时间（video hand opening time）衡量，药物未能显著优于安慰剂改善肌肉功能。

接连两项研究失败，很可能加剧市场对诺华管线深度及其收购策略的担忧——公司正处于关键产品专利到期的窗口期。消息公布后，诺华股价在瑞士早盘一度下跌10%。不过公司上周刚在一款多发性硬化药物上收获监管胜利，管线并非全面承压。

del-desiran源于诺华对RNA疗法的持续投入，DM1领域此前已有同类反义寡核苷酸（ASO）药物在临床遭遇挫折，HARBOR的失败再次说明该病靶点——阻断毒性RNA重复序列向蛋白质的翻译——在肌肉功能终点上的转化难度。对深耕神经肌肉ASO赛道的Biogen、Ionis与Avidity等企业而言，诺华的教训将是设计关键研究时的重要参照。 （来源：STAT News）