11月8日消息，据Endpoints News报道，美国FDA正在调查与诺华（Novartis）脊髓性肌萎缩（SMA）基因疗法Zolgensma相关的“严重风险”信号——癌症病例，并正在权衡是否对Zolgensma及同平台疗法Itvisma采取监管行动。

此次监管行动的直接导火索是诺华此前的披露：在Zolgensma的九名接受者中出现癌症病例，其中两例存在病毒递送载体整合到患者DNA中的证据。据BioPharma Dive报道，这一现象可能为整个基因疗法领域提出新的安全问题——载体基因组整合是否会带来致癌风险，一直是AAV（腺相关病毒）载体疗法上市后监测的核心关切。

Zolgensma是以AAV为载体的一次性基因疗法，用于治疗SMA这一致死性遗传病，2019年获FDA批准上市，是全球最具代表性的基因疗法之一。正因其在全球多国广泛使用，其上市后安全信号对同类在研和已上市AAV疗法具有风向标意义。

行业层面，此事件发生在美国基因疗法管线快速扩容的背景下：载体整合风险虽在临床试验阶段已有讨论，但大规模上市后暴露的真实世界数据仍是监管评估的薄弱环节。FDA若采取加框警告、强制筛查或适应症限制等行动，将直接影响基因疗法开发企业的风险评估框架与付费方覆盖策略，后续监管决定值得CGT（细胞与基因治疗）产业界持续关注。 （来源：Endpoints News）