当前位置:首页 > rare disease

rare disease

FDA 批准 Regeneron 遗传性耳聋基因疗法 Otarmeni

2026-04-25170
FDA 批准 Regeneron 基因疗法 Otarmeni,用于治疗罕见遗传性耳聋,这是全球首个获批用于该适应症的基因疗法。Regeneron 宣布将在美国免费提供该治疗。Otarmeni 同时也是…

FDA批准Regeneron首款遗传性耳聋基因疗法Otarmeni,约90%受试者听力恢复

2026-04-24155
2026年4月23日,美国FDA批准Regeneron公司Otarmeni(lunsotogene parvec-cwha)基因疗法,用于治疗OTOF基因突变导致的遗传性耳聋。这是全球首个获批的遗传性…

FDA批准Regeneron遗传性耳聋基因疗法为全球首创

2026-04-24147
2026年4月23日,美国FDA批准Regeneron公司的AAV基因疗法Otarmeni,用于治疗OTOF基因变异导致的重度至极重度感音神经性耳聋,为全球首个获批的遗传性耳聋基因疗法。该疗法为一次性…