FDA批准Regeneron首款遗传性耳聋基因疗法Otarmeni,约90%受试者听力恢复

2026年4月23日,美国FDA批准Regeneron公司Otarmeni(lunsotogene parvec-cwha)基因疗法,用于治疗OTOF基因突变导致的遗传性耳聋。这是全球首个获批的遗传性听力损失基因疗法,I/II期临床试验显示约90%受试者听力显著恢复,Regeneron宣布将在美国免费提供该疗法。

B910.cn 2026-04-24 273 阅读