FDA批准Regeneron遗传性耳聋基因疗法为全球首创

B910化工消息：2026年4月23日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Regeneron Pharmaceuticals公司的基因疗法Otarmeni，用于治疗OTOF基因变异导致的重度至极重度感音神经性耳聋。这是全球首个获批的遗传性耳聋基因疗法，也是首个用于恢复听力的基因治疗产品。 Otarmeni是一种基于腺相关病毒（AAV）载体的基因疗法，通过一次性给药将功能性OTOF基因拷贝递送至耳蜗内毛细胞，修复因OTOFERLIN蛋白缺失导致的听觉信号传导障碍。该疗法获批依据国家优先审评券通道。 OTOF基因变异导致的常染色体隐性耳聋9型（DFNB9）是一种超罕见病，美国每年约20至50名新生儿受影响。患者在出生时即表现为极重度至完全性耳聋，常规助听器和人工耳蜗效果有限。 临床试验数据显示，接受治疗的患儿在给药后数周至数月内出现听觉反应，部分患儿实现了从完全耳聋到能够进行语言交流的显著改善。 Regeneron在获批后宣布将免费提供该基因疗法。Regeneron股价在消息公布后上涨。此前，该疗法的临床试验数据已在多家顶级医学期刊发表，证明其安全性和有效性。 （来源：Reuters）