Skylark Bio启动耳聋基因治疗临床试验，中美法三方竞赛加速
美国生物技术初创公司Skylark Bio启动了一项针对遗传性耳聋的基因治疗临床试验。与此同时，美国、法国和中国的多家生物技术公司正在竞相开发针对不同遗传突变的耳聋基因疗法。
OTOF
共 3 篇 · B910化工 · AI 化学信息库
FDA批准Regeneron首款遗传性耳聋基因疗法Otarmeni，约90%受试者听力恢复
2026年4月23日，美国FDA批准Regeneron公司Otarmeni(lunsotogene parvec-cwha)基因疗法，用于治疗OTOF基因突变导致的遗传性耳聋。这是全球首个获批的遗传性听力损失基因疗法，I/II期临床试验显示约90%受试者听力显著恢复，Regeneron宣布将在美国免费提供该疗法。
FDA批准Regeneron遗传性耳聋基因疗法为全球首创
2026年4月23日，美国FDA批准Regeneron公司的AAV基因疗法Otarmeni，用于治疗OTOF基因变异导致的重度至极重度感音神经性耳聋，为全球首个获批的遗传性耳聋基因疗法。该疗法为一次性治疗，可恢复极重度耳聋患儿的听力。美国每年约20至50名新生儿受此超罕见病影响。Regeneron宣布将免费提供该疗法。