FDA基因治疗下属办公室主任Vijay Kumar离任，监管层面持续重组
美国FDA基因治疗产品办公室主任Vijay Kumar已确认离任，这是FDA近期领导层变动的最新一例，引发了行业对基因治疗审批节奏可能受到的影响的关注。
FDA 批准 Regeneron 遗传性耳聋基因疗法 Otarmeni
FDA 批准 Regeneron 基因疗法 Otarmeni，用于治疗罕见遗传性耳聋，这是全球首个获批用于该适应症的基因疗法。Regeneron 宣布将在美国免费提供该治疗。Otarmeni 同时也是 FDA「国家优先审评券」计划下首个获批的基因疗法产品。
Ray Therapeutics完成1.25亿美元B轮融资，推进眼科基因疗法管线
2026年4月22日，Ray Therapeutics宣布完成1.25亿美元B轮融资，由MSD和Novo Holdings领投。该笔资金将用于推进该公司针对视网膜疾病的多款AAV基因疗法管线，有望恢复遗传性眼病患者的视力。
FDA批准Regeneron首款遗传性耳聋基因疗法Otarmeni，约90%受试者听力恢复
2026年4月23日，美国FDA批准Regeneron公司Otarmeni(lunsotogene parvec-cwha)基因疗法，用于治疗OTOF基因突变导致的遗传性耳聋。这是全球首个获批的遗传性听力损失基因疗法，I/II期临床试验显示约90%受试者听力显著恢复，Regeneron宣布将在美国免费提供该疗法。
FDA批准Regeneron遗传性耳聋基因疗法为全球首创
2026年4月23日，美国FDA批准Regeneron公司的AAV基因疗法Otarmeni，用于治疗OTOF基因变异导致的重度至极重度感音神经性耳聋，为全球首个获批的遗传性耳聋基因疗法。该疗法为一次性治疗，可恢复极重度耳聋患儿的听力。美国每年约20至50名新生儿受此超罕见病影响。Regeneron宣布将免费提供该疗法。