FDA批准Regeneron首款遗传性耳聋基因疗法Otarmeni，约90%受试者听力恢复

B910化工消息：2026年4月23日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准Regeneron制药公司的Otarmeni(lunsotogene parvec-cwha)基因疗法，用于治疗由OTOF基因双等位基因变异引起的重度至极重度感音神经性听力损失。这是全球首个获批的遗传性听力损失基因疗法，标志着基因治疗领域从眼科疾病向耳科的里程碑式突破。 Otarmeni是一种一次性给药的基因疗法，通过向内耳毛细胞递送功能性OTOF基因拷贝，恢复耳蜗中otoferlin蛋白的表达，从而使听觉信号得以正常传导。该疗法基于I/II期临床试验数据，约90%的受试者在治疗后报告了显著的听力改善，部分患者首次实现语言理解能力。 Regeneron在同一天还获得了EYLEA HD(阿柏西普8mg)预充式注射器的FDA扩展批准，成为首个用于湿性年龄相关性黄斑变性、最长给药间隔可达5个月的可注射抗VEGF疗法。该公司宣布将在美国免费提供Otarmeni疗法。 遗传性耳聋基因疗法此前一直是前沿研究热点，但尚无产品获批。OTOF基因突变导致的耳聋约占遗传性耳聋的2-8%，患者通常在出生时即表现为极重度听力损失。此次批准得益于FDA的国家优先审评券加速审批通道。 基因治疗行业近年来聚焦罕见病领域，此次遗传性耳聋的突破将进一步推动基因疗法向更多感觉器官疾病拓展。全球基因治疗市场预计将在未来五年持续高速增长，听力损失作为一个全新适应症领域，有望吸引更多研发投入。 （来源：英文）