赛诺菲Nexviazyme在婴儿型庞贝病III期研究达标 支持美国适应症扩展
6月30日，赛诺菲宣布其酶替代疗法Nexviazyme（avalglucosidase alfa）在Baby-COMET III期研究中达到全部主要和次要终点，研究对象为此前未经治疗的婴儿型庞贝病（IOPD）患儿。Nexviazyme作为Lumizyme/Myozyme的后继药，现行仅获批用于晚发型庞贝病，本次结果将支持其向病情最重的婴儿型人群的美国标签扩展，巩固赛诺菲在罕见神经肌肉疾病领域的地位。
酶替代疗法
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BioMarin罕见病新药BMN 401三期临床未达主要终点，ENPP1缺乏症治疗受挫
BioMarin制药宣布其酶替代疗法BMN 401治疗ENPP1缺乏症的ENERGY 3三期临床试验结果喜忧参半。研究达到了两个共同主要终点之一——血浆无机焦磷酸盐（PPi）水平显著提升，但PPi的提升未能转化为有意义的临床改善。ENPP1缺乏症是一种影响血管、软组织和骨骼的罕见进行性遗传病，目前尚无获批的治疗方案。