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酶替代疗法

赛诺菲Nexviazyme在婴儿型庞贝病III期研究达标支持美国适应症扩展

2026-07-01132

6月30日，赛诺菲宣布其酶替代疗法Nexviazyme（avalglucosidase alfa）在Baby-COMET III期研究中达到全部主要和次要终点，研究对象为此前未经治疗的婴儿型庞贝病（I…

2026-05-20408

BioMarin制药宣布其酶替代疗法BMN 401治疗ENPP1缺乏症的ENERGY 3三期临床试验结果喜忧参半。研究达到了两个共同主要终点之一——血浆无机焦磷酸盐（PPi）水平显著提升，但PPi的提…