FDA扩展百时美施贵宝CAMZYOS获批至儿科:首个获批的儿童梗阻性肥厚型心肌病治疗
美国FDA扩展批准BMS心肌肌球蛋白抑制剂CAMZYOS(mavacamten),用于体重至少30公斤的症状性梗阻性肥厚型心肌病成人和儿童患者,使其成为首个且唯一获批用于儿科人群的该病治疗。III期SCOUT HCM研究显示,治疗28周Valsalva左心室流出道压差平均降低49.4 mmHg,安慰剂组仅降1.8 mmHg。
共 2 篇,B910化工
美国FDA扩展批准BMS心肌肌球蛋白抑制剂CAMZYOS(mavacamten),用于体重至少30公斤的症状性梗阻性肥厚型心肌病成人和儿童患者,使其成为首个且唯一获批用于儿科人群的该病治疗。III期SCOUT HCM研究显示,治疗28周Valsalva左心室流出道压差平均降低49.4 mmHg,安慰剂组仅降1.8 mmHg。
心脏疾病药物开发商Braveheart Biosciences在IPO中募资超过3.82亿美元,成为本周5家计划IPO的生物技术企业之一,合计有望从公开市场投资者处募资超过10亿美元。这反映出2026年生物技术IPO市场的持续回暖,Braveheart是今年第12家募资至少2.5亿美元的药物企业。