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FDA扩展百时美施贵宝CAMZYOS获批至儿科:首个获批的儿童梗阻性肥厚型心肌病治疗

美国FDA扩展批准BMS心肌肌球蛋白抑制剂CAMZYOS(mavacamten),用于体重至少30公斤的症状性梗阻性肥厚型心肌病成人和儿童患者,使其成为首个且唯一获批用于儿科人群的该病治疗。III期SCOUT HCM研究显示,治疗28周Valsalva左心室流出道压差平均降低49.4 mmHg,安慰剂组仅降1.8 mmHg。

B910化工 10月5日 10:39 581