FDA扩展百时美施贵宝CAMZYOS获批至儿科：首个获批的儿童梗阻性肥厚型心肌病治疗
美国FDA扩展批准BMS心肌肌球蛋白抑制剂CAMZYOS（mavacamten），用于体重至少30公斤的症状性梗阻性肥厚型心肌病成人和儿童患者，使其成为首个且唯一获批用于儿科人群的该病治疗。III期SCOUT HCM研究显示，治疗28周Valsalva左心室流出道压差平均降低49.4 mmHg，安慰剂组仅降1.8 mmHg。
肥厚型心肌病
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ESC 2026：Cytokinetics心脏药数据强劲股价反跌，Arrowhead凭安全性叫板Ionis
欧洲心脏病学会（ESC）2026年年会公布多项重磅数据：Cytokinetics的Myqorzo三期详细数据登NEJM、疗效强劲却因10例心衰安全性信号股价跌超7%；Arrowhead的plozasiran两项三期数据在严重高甘油三酯血症领域显示出不输Ionis Tryngolza且可能更优的安全性， analysts认为其有望在即将扩大的适应症竞争中占得先机；Alnylam则因AstraZeneca口服silencer失败承压。