10月5日消息，美国食品药品监督管理局（FDA）扩展批准百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）旗下心肌肌球蛋白抑制剂CAMZYOS（mavacamten）的适应症，用于改善体重至少30公斤（约66磅）的症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人和儿科患者的功能能力和症状。这是首个且唯一获FDA批准用于儿科oHCM人群的治疗药物，CAMZYOS也由此成为适应症最广的心脏肌球蛋白抑制剂。

此次扩展批准基于III期SCOUT HCM研究的积极结果。该研究评估CAMZYOS在12岁至18岁以下患者中的疗效和安全性，纳入23例接受CAMZYOS和21例接受安慰剂的患者，均为纽约心脏协会（NYHA）II级或III级症状性oHCM，入组时左心室射血分数（LVEF）不低于60%、Valsalva左心室流出道压差至少30 mmHg、峰值压差至少50 mmHg。

在第28周，CAMZYOS组患者的Valsalva左心室流出道压差较基线平均降低49.4 mmHg，安慰剂组仅降低1.8 mmHg，最小二乘均值差为-48.0 mmHg（p值小于0.0001）。静息状态下，CAMZYOS组压差平均降低41 mmHg，而安慰剂组升高5.3 mmHg；运动后压差和最大左心室壁厚度也均获改善。安全性方面，无患者出现LVEF降至50%以下，无不良事件导致停药，除成人中已知信号外未发现新的不良反应。

从疾病背景看，梗阻性肥厚型心肌病是一种以心肌异常肥厚和流出道梗阻为特征的遗传性心脏病，可导致胸闷、气促、晕厥乃至心源性猝死。CAMZYOS于2022年首次获批用于成人症状性oHCM，此后已由美国超过5000名医护人员为逾2.5万名患者开具处方。BMS表示正与其他国家监管机构讨论儿科SCOUT HCM数据，寻求更多地区的获批。该药因心力衰竭风险带有黑框警告，需在限制性风险评估和缓解策略（REMS）下使用。 （来源：Biopharma Asia）