强生IMAAVY青少年全身型重症肌无力两年数据：功能与肌力改善持续，激素用量下降
强生在MGFA 2026/AANEM年会公布IMAAVY（nipocalimab）治疗青少年全身型重症肌无力（gMG）的两年随访数据：第108周MG日常生活活动评分较基线平均改善2.88分，定量重症肌无力评分改善8.25分；入组时使用糖皮质激素的6名青少年中3人减量、1人停药，未发现新安全信号。
儿科
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FDA扩展百时美施贵宝CAMZYOS获批至儿科：首个获批的儿童梗阻性肥厚型心肌病治疗
美国FDA扩展批准BMS心肌肌球蛋白抑制剂CAMZYOS（mavacamten），用于体重至少30公斤的症状性梗阻性肥厚型心肌病成人和儿童患者，使其成为首个且唯一获批用于儿科人群的该病治疗。III期SCOUT HCM研究显示，治疗28周Valsalva左心室流出道压差平均降低49.4 mmHg，安慰剂组仅降1.8 mmHg。
GLP-1减重药儿童处方之争：美国20%儿童肥胖，用药规范缺口待补
STAT刊文讨论GLP-1类减重药在儿童中的处方现状：美国20%儿童有肥胖问题，青少年重度肥胖者成年早期慢性肾病风险最高达9倍，儿童脂肪肝使死亡风险升高40倍；移植外科医生转型肥胖医学专家的视角揭示儿科用药规范与长期数据缺口。
SK生物科学RSV预防抗体RSM01提交南非全球儿科1b期临床申请
SK生物科学向南非SAHPRA提交从Gates MRI引进的RSV预防抗体候选物RSM01的全球儿科1b期临床试验申请，计划招募约80名婴儿评估安全性和药代动力学特征，全球RSV预防抗体市场2032年预计达45亿美元。