8月5日消息，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了武田制药的新型嗜睡症治疗药物，为这一新药类别提供了首个监管认可。该药物将以商品名Orzeyful上市销售，是一种食欲素受体激动剂，每日两次口服，获批用于治疗1型嗜睡症。

1型嗜睡症是一种严重影响患者生活质量的疾病，患者食欲素神经元缺陷，日间出现嗜睡发作和肌无力（猝倒）。现有疗法主要是中枢兴奋剂和羟丁酸钠，存在滥用风险，且患者服药期间仍感到困倦。Orzeyful作为食欲素受体激动剂，直接补充了患者缺失的食欲素信号通路，作用机制不同于现有所有疗法。

在临床试验中，Orzeyful帮助患者在日间保持清醒的时间显著长于现有治疗所见的效果。整个研究过程中，参与者报告日间嗜睡减少、肌无力发作频率降低以及注意力提升。该药物对患者具有很高吸引力，因为它不仅改善疗效，还规避了兴奋剂类药物的成瘾风险。

业界对食欲素受体激动剂类别的期望远超嗜睡症本身。多家生物技术和制药公司正在测试食欲素受体激动剂在一系列神经系统疾病中的潜力，包括其他睡眠障碍以及认知功能相关适应症。武田的这一获批为整个药物类别提供了关键的疗效和安全性验证，后续管线值得关注。 （来源：STAT News）