9月18日消息，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Ultragenyx Pharmaceuticals的基因疗法Fayuvi，用于治疗罕见的进行性神经疾病Sanfilippo综合征A型，定价395万美元。这是Ultragenyx自8月以来第二款上市的基因疗法。分析师预计这两款疗法均难成重磅产品，但两次批准均附带可出售的药品审评凭证，William Blair分析师认为这将显著增厚公司资产负债表；此前一款更具销售潜力的Angelman综合征药物失败后，公司已预告成本削减，Fayuvi获批后股价双位数上涨。

同日披露的另一动向是，百时美施贵宝（BMS）停止开发三年前以1亿美元首付从初创公司Orum Therapeutics引进的实验性抗癌药ORM-6151。该药结合抗体偶联药物（ADC）与蛋白质降解双重技术，适应证为急性髓系白血病。Orum在监管文件中称，经I期试验数据审查后BMS搁置该药，Orum原本最多可获8000万美元的有条件里程碑付款。

同期还有：罗氏双特异性抗体Lunsumio在滤泡性淋巴瘤III期试验中达到无进展生存主要终点，有望将适应证从三线拓展至更前线；Longeveron则因细胞疗法laromestrocel II期心衰试验未达主要终点而启动战略评估。 （来源：BioPharma Dive）