BioMarin的Voxzogo在软骨发育不良III期试验中达主要终点，年化生长速度提升2.33厘米
究中达到主要终点，患者年化生长速度较安慰剂组提升2.33厘米/年，差异具有高度统计学显著性。公司将向FDA提交扩大适应症申请，目标拓展至软骨发育不良患者群体。 5月21日消息，BioMarin制药公司
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Relay Therapeutics PI3Kα抑制剂zovegalisib II期血管畸形数据超出华尔街预期
lpelisib）是首款获批用于PIK3CA相关过度生长谱系疾病（PROS）的药物，于2022年获得FDA加速批准。BioPharma Dive指出，Relay的早期数据表明zovegalisib在治
默沙东/科伦博泰TROP2 ADC药物sac-TMT首次全球III期试验成功，子宫内膜癌OS和PFS双达标
无进展生存期（PFS）的TROP2 ADC。该药目前在全球开展15项以上III期试验，覆盖6个瘤种，FDA已授予其NSCLC适应症突破性疗法认定。默沙东CEO称sac-TMT是实现2030年代700亿
FDA批准阿斯利康baxdrostat用于难治性高血压，为全球首款醛固酮合酶抑制剂
FDA批准阿斯利康baxdrostat用于难治性高血压患者，该药是全球首款获批的醛固酮合酶抑制剂（ASI），通过全新机制抑制醛固酮过度合成。III期BaxHTN试验达到全部主要和次要终点。baxdro
Candel Therapeutics前列腺癌药物aglatimagene公布20个月长期随访数据，年内向FDA提交上市申请
adenovec的20个月长期随访数据，结果显示支持该药物的临床疗效。公司计划于2026年晚些时候向FDA提交上市申请。 5月15日消息，生物制药公司Candel Therapeutics公布了其前列
美国众议院拨款委员会批准NSF经费削减约20%，化学科研经费面临大幅缩水
化学基础研究领域的国际竞争力。C&EN正在持续跟踪2026年科研经费削减动态，包括NSF、NASA、FDA等机构受影响情况。 （来源：C&EN）
Kyverna CAR-T细胞疗法逼近僵人综合征上市审批，有望成为首款自身免疫CAR-T
rapeutics宣布启动其CAR-T细胞疗法miv-cel的滚动生物制剂许可申请（BLA）提交，与FDA协商潜在审批。该疗法有望成为全球首款获批的僵人综合征治疗药物，同时也是首款获批用于自身免疫性疾
FDA药品审评与研究中心主任Høeg被免职，领导层持续动荡
FDA药品审评与研究中心（CDER）代理主任Tracy Beth Høeg被免职，这是继FDA局长Marty Makary辞职后又一高层人事变动。Høeg是约一年来CDER的第五任负责人，此前她在疫苗
Regenxbio杜氏肌营养不良症基因治疗达关键里程碑，计划2027年申报FDA批准
nxbio宣布其杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法在关键性研究中达到预设终点，公司计划于2027年向FDA提交上市申请。该疗法采用AAV载体递送微型肌营养不良蛋白基因，旨在为DMD患者提供一次性治疗方
FDA加速批准BeOne Medicines的BCL-2抑制剂Beqalzi用于套细胞淋巴瘤
FDA加速批准BeOne Medicines的新一代BCL-2抑制剂Beqalzi（sonrotoclax）用于复发或难治性套细胞淋巴瘤成人患者，为美国首个该适应症的BCL-2抑制剂。关键试验ORR达