FDA局长Makary辞职，食品部门负责人Diamantas出任代理局长
FDA局长Marty Makary正式辞职，此前有报道称美国总统考虑将其解职。食品部门负责人Kyle Diamantas被任命为代理FDA局长。Makary于2025年4月就任第27任FDA局长，任期
搜索"FDA"，找到 10 条相关资讯
Regeneron基因疗法Otarmeni获FDA加速批准，为全球首款恢复神经感觉功能的基因治疗
FDA加速批准Regeneron的Otarmeni用于治疗OTOF基因突变导致的重度至极重度感音神经性听力丧失。这是全球首款旨在将神经感觉功能恢复至正常水平的基因疗法，也是FDA局长国家优先券（CNP
Angelini Pharma以41亿美元收购Catalyst Pharmaceuticals，强化神经科学管线
i Pharma宣布以41亿美元收购美国Catalyst Pharmaceuticals，获得其三款FDA批准的罕见神经系统疾病治疗药物，包括Firdapse、Agamree和Fycompa。 5月7
诺和诺德在美国推出Ozempic口服片剂，首个同时获批降糖和心血管风险降低的口服GLP-1药物
者可通过保险以低至25美元获得最长三个月的处方，自费价格月均149至299美元不等。诺和诺德同时已向FDA提交25mg Ozempic片剂的上市申请，预计2026年底获得审批结果。2026年3月，诺和
FDA 批准 Axsome 的 Auvelity 用于阿尔茨海默病激越症状，为首款 NMDA 受体靶向疗法
FDA批准Axsome Therapeutics的Auvelity（右美沙芬/安非他酮复方）用于阿尔茨海默病相关激越症状。这是首个同时靶向NMDA和sigma-1受体的该适应症疗法。审批基于ADVAN
Chiesi 以19亿美元收购 KalVista，获得遗传性血管性水肿口服药 Ekterly
为口服按需治疗遗传性血管性水肿（HAE）药物Ekterly（sebetralstat），2025年获FDA批准上市，当年销售额4900万美元。 5月1日，意大利制药公司Chiesi宣布以每股27美元收
FDA启动实时临床试验数据审查试点，AstraZeneca与Amgen癌症试验首批参与
FDA宣布启动临床试验效率提升计划，首次对AstraZeneca和Amgen的癌症药物试验实施实时数据审查。AstraZeneca的2期淋巴瘤联合疗法试验在MD安德森癌症中心和宾夕法尼亚大学进行，Am
Insilico Medicine公布AI发现IPF药物rentosertib Phase IIa积极数据，计划年内启动晚期临床试验
的Phase III试验，在美国启动200+患者的Phase IIb试验，目前正在与中国CDE和美国FDA进行沟通。Zhavoronkov强调，rentosertib的积极Phase IIa数据构成首
FDA 发布多项措施支持致幻剂疗法开发，液及抑郁、PTSD 和酒精使用障碍
美国 FDA 宣布支持致幻剂类疗法开发的多项措施，包括为三家开发素蛙毒素和 methylone 疗法的公司提供加速开发优先券，并批准 noribogaine 治疗酒精使用障碍的早期临床试验。FDA 还
Intellia 基因编辑疗法 III 期试验将遗传性血管性水肿发作率降低 87%，有望成为首款体内 CRISPR 药物
药物，意味着它可以直接在患者体内编辑 DNA，而无需将细胞取出体外处理。Intellia 已向美国 FDA 启动了滚动提交程序。遗传性血管性水肿是一种罕见的遗传性疾病，患者会反复出现严重的肢体、面部和