Intellia 基因编辑疗法 III 期试验将遗传性血管性水肿发作率降低 87%，有望成为首款体内 CRISPR 药物

B910化工消息：4月27日，Intellia Therapeutics 宣布其基因编辑疗法 lonvo-z 在一项 80 人 参与的 III 期临床试验中，将遗传性血管性水肿（HAE）患者的发作率降低了 87%（相对于安慰剂组）。超过 60% 的患者在试验期间完全无发作，而安慰剂组这一比例仅为 11%。

该疗法采用单次给药，如获批将成为全球第二款获批的 CRISPR 基因编辑药物，继 Vertex Pharmaceuticals 的镰状细胞治疗药物 Casgevy 之后。更重要的是，lonvo-z 将是首款体内（in vivo）基因编辑治疗药物，意味着它可以直接在患者体内编辑 DNA，而无需将细胞取出体外处理。

Intellia 已向美国 FDA 启动了滚动提交程序。遗传性血管性水肿是一种罕见的遗传性疾病，患者会反复出现严重的肢体、面部和内脏水肿发作，可危及生命。 （来源：STAT News）