Arrowhead皮下RNAi药物首次进入人脑:tau蛋白最高降85%,阿尔茨海默病迎新给药路径
Arrowhead Pharmaceuticals公布的ARO-MAPT一期健康志愿者数据显示,皮下注射RNAi药物首次实现跨越血脑屏障入脑,脑脊液tau蛋白在低剂量下降40%、中剂量降69%、高剂量最高降85%,副作用轻微。该结果为以tau蛋白为靶点的阿尔茨海默病治疗提供了区别于抗淀粉样蛋白抗体和鞘内给药的新路径。
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Arrowhead Pharmaceuticals公布的ARO-MAPT一期健康志愿者数据显示,皮下注射RNAi药物首次实现跨越血脑屏障入脑,脑脊液tau蛋白在低剂量下降40%、中剂量降69%、高剂量最高降85%,副作用轻微。该结果为以tau蛋白为靶点的阿尔茨海默病治疗提供了区别于抗淀粉样蛋白抗体和鞘内给药的新路径。
欧洲心脏病学会(ESC)2026年年会公布多项重磅数据:Cytokinetics的Myqorzo三期详细数据登NEJM、疗效强劲却因10例心衰安全性信号股价跌超7%;Arrowhead的plozasiran两项三期数据在严重高甘油三酯血症领域显示出不输Ionis Tryngolza且可能更优的安全性, analysts认为其有望在即将扩大的适应症竞争中占得先机;Alnylam则因AstraZeneca口服silencer失败承压。
8月30日Endpoints在ESC2026年会报道,Arrowhead公布Phase 3 sHTG数据显示其RNAi药物Redemplo相比Ionis的Tryngolza具有更强的安全性优势,双方的甘油三酯药物竞争临近摊牌。此前一周,该领域先例数据已显示市场空间可观。
7月22日消息,Arrowhead Pharmaceuticals公布siRNA药物plozasiran两项全球Ⅲ期SHASTA-3与SHASTA-4研究的顶线数据:约750名重度高甘油三酯血症成人每三个月皮下注射25mg一次,12个月时甘油三酯中位数分别下降79%和81%(安慰剂约降27%),预设汇总分析中急性胰腺炎事件较安慰剂减少78%,高危亚组事件减少100%。机制为RNA干扰抑制载脂蛋白C-III(APOC3)。公司计划2026年底前向FDA递交补充新药申请(sNDA)。
Arrowhead Pharmaceuticals的Redemplo(plozasiran)获得澳大利亚TGA批准用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)。III期PALISADE试验显示25mg剂量中位甘油三酯降低80%,急性胰腺炎风险降低83%。该药物为澳大利亚首个获批的FCS治疗药物。
2026年4月24日,欧洲药品管理局人用药品委员会(CHMP)发布新一轮积极意见,涉及诺华降脂药物inclisiran的新适应症扩展、Arrowhead Therapeutics与赛诺菲合作开发的慢性乙型肝炎疗法等多款创新药物。此次CHMP积极意见意味着这些药物距离欧盟正式上市批准仅一步之遥。