Beam碱基编辑疗法治疗镰状细胞病关键试验达标，计划年内首次向FDA提交申请
Beam Therapeutics宣布其碱基编辑细胞疗法risto-cel在镰状细胞病关键试验中达到主要终点，31名完成治疗并随访12个月的患者实现「摆脱血管闭塞危象」目标，公司计划最快年底提交美国首个碱基编辑疗法上市申请，将与CRISPR疗法Casgevy正面竞争。
镰状细胞病
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美国FDA授予vTv镰状细胞病新药HPPD孤儿药资格 口服首创Nrf2/Bach1调节剂
vTv Therapeutics 10月7日宣布FDA授予其HPPD（HPP8668）孤儿药资格，用于镰状细胞病。该口服首创Nrf2/Bach1调节剂在Townes小鼠模型中提高胎儿血红蛋白、降低氧化应激与红细胞镰变。孤儿药资格带来最长7年市场独占权等激励，公司称将强化HPPD对外合作谈判。
BACH2-NRF2轴：胎儿血红蛋白激活新通路获全基因组分析确认
波士顿儿童医院与Broad研究所团队在Nature发表的全基因组荟萃分析（覆盖2.8万余人）识别出独立于BCL11A的胎儿血红蛋白调控新通路BACH2-NRF2轴，直接调控γ-珠蛋白基因表达，为镰状细胞病与地中海贫血提供潜在新治疗靶点。