住友制药抗癌药enzomenib获FDA突破性疗法认定，用于KMT2A基因重排急性白血病
住友制药10月27日宣布在研menin-KMT2A抑制剂enzomenib（DSP-5336）获FDA突破性疗法认定，适应症为复发或难治性伴KMT2A基因重排的急性白血病。该药已先后获FDA孤儿药、快速通道及日本罕用药等多项认定，此次认定将加速其美国临床开发与审评，menin抑制剂赛道竞争进一步升温。
孤儿药
共 6 篇 · B910化工 · AI 化学信息库
美国FDA授予vTv镰状细胞病新药HPPD孤儿药资格 口服首创Nrf2/Bach1调节剂
vTv Therapeutics 10月7日宣布FDA授予其HPPD（HPP8668）孤儿药资格，用于镰状细胞病。该口服首创Nrf2/Bach1调节剂在Townes小鼠模型中提高胎儿血红蛋白、降低氧化应激与红细胞镰变。孤儿药资格带来最长7年市场独占权等激励，公司称将强化HPPD对外合作谈判。
Werewolf与Ambros全股票合并：合并后公司聚焦CRPS-1孤儿药III期临床
Werewolf Therapeutics与Ambros Therapeutics签署最终合并协议，将以全股票交易合并。合并后公司沿用Ambros之名、总部设于圣迭戈，预计以AMBX代码在纳斯达克交易，主打资产为治疗复杂性区域疼痛综合征I型（CRPS-1）的双膦酸盐药物neridronate，将开展与FDA对齐的单一III期试验。CRPS-1目前尚无FDA批准疗法。
分析：豁免罕见病药物参与Medicare药价试点将抹去巨额节省，影响孤儿药市场
分析发现，如果将罕见病治疗药物从Medicare药价试点项目中豁免，将抹去数十亿美元的潜在药价节省。该试点项目旨在通过Medicare谈判降低处方药价格，但罕见病药物制造商正积极游说寻求豁免。这一政策博弈的结果将直接影响孤儿药市场的定价环境和生物技术投资方向。
美国分析质疑最新孤儿药豁免合理性 或影响Medicare药价谈判范围
一项新的分析对美国联邦法律中赋予"孤儿药"免除Medicare药价谈判的争议性条款提出质疑。分析发现，部分最新获得孤儿药豁免的药物可能并不符合该条款保护罕见病药物研发的政策初衷，可能推动立法者重新审视豁免范围。
Atsena两款基因疗法获得EMA孤儿药资格 治疗遗传性视网膜营养不良
7月29日消息，美国基因治疗公司Atsena Biosciences的两款AAV基因疗法获得欧洲药品管理局（EMA）孤儿药资格认定，分别针对X连锁视网膜劈裂症（XLRS）和GUCY2D相关Leber先天性黑朦（LCA1）。两款疗法目前均处于I/II期临床试验阶段，旨在恢复遗传性视网膜疾病患者的视觉功能。