10月9日消息，美国晚期临床阶段生物制药公司vTv Therapeutics于10月7日宣布，美国FDA已授予其候选药物HPPD（HPP8668）孤儿药资格，用于治疗镰状细胞病。HPPD是一款口服、首创的Nrf2/Bach1通路调节剂，公司正将其作为差异化机制的新疗法推进开发。

奥古斯塔大学在Townes镰状细胞病小鼠模型中开展的临床前研究显示，HPPD口服给药具有活性且耐受良好，可提高胎儿血红蛋白（HbF）水平，并降低氧化应激和红细胞镰变。孤儿药资格将带来税收抵免、处方药用户费豁免以及获批后最长7年市场独占权等激励。公司董事长兼首席执行官Paul Sekhri表示，该认定是项目的重要转折点，将强化HPPD推进战略性合作讨论的能力，公司同时继续优先发展主打1型糖尿病候选药cadisegliatin。

镰状细胞病是一种终生遗传性血液病，以慢性溶血性贫血、反复血管闭塞性疼痛危象、氧化应激、进行性器官损伤为特征，美国约10万人受累，其中超过90%为非西班牙裔黑人或非裔美国人。

诱导HbF已被验证为疾病修饰策略，羟基脲是获批的HbF诱导疗法，但许多患者仍存在应答不足、耐受性挑战或持续并发症。HPPD在临床前研究中诱导HbF的效果与羟基脲相当或更优，且同时降低氧化应激与镰变细胞，若临床验证成功，将提供区别于现有疗法的口服疾病修饰新选择，填补镰状细胞病未满足的医疗需求。 （来源：vTv Therapeutics Inc.）