镰刀型细胞贫血

Beam碱基编辑细胞疗法risto-cel关键试验达标：镰刀型细胞贫血患者一年无重症疼痛危象，最快年底申报BLA

Beam Therapeutics公布BEACON试验1/2期关键数据：碱基编辑自体细胞疗法risto-cel使镰刀型细胞贫血患者实现至少12个月无严重血管闭塞性危象，主要终点经独立裁定达标，公司计划最快今年年底提交BLA，或成全球首个碱基编辑疗法的上市申请，分析师预测峰值销售额29亿美元。

B910化工 11月11日 07:10 17