11月10日消息，Beam Therapeutics公布其碱基编辑细胞疗法risto-cel（ristoglogene autogetemcel）在镰刀型细胞贫血病（SCD）1/2期BEACON试验中的关键积极结果：经独立裁定评估，患者实现至少连续12个月无严重血管闭塞性危象（VOC），达到试验主要终点，住院率等相关次要终点同样改善。

截至10月20日，该试验已治疗39名成人与10名青少年患者，其中31人完成终点评估所需的随访周期。公司表示将基于此次数据提交生物制品许可申请（BLA），CEO John Evans称计划最快于今年年底申报，这有望成为全球首个碱基编辑疗法的上市申请。

技术路线上，risto-cel为体外自体疗法：采集患者自身CD34+造血干细胞祖细胞，经碱基编辑抑制BCL11A基因、解除其对胎儿血红蛋白表达的封锁，再回输患者体内。胎儿血红蛋白的增加使红细胞不易镰变。与需要切断DNA双链的传统CRISPR编辑相比，碱基编辑在单碱基层面精准改写序列，理论上可降低脱靶风险。

竞争格局方面，若获批，risto-cel将是继Casgevy（Vertex/CRISPR Therapeutics）与Lyfgenia（Genetix Biotherapeutics，原Bluebird）之后第三个获批的镰刀贫基因疗法，三者均于重塑血红蛋白表达路径上做文章。William Blair分析师在11月10日的报告中预测risto-cel峰值销售额29亿美元，并指出其所需细胞动员次数更少、细胞采集到回输时间更短、回输住院时间更短，构成对现有疗法的差异化优势。此外，FDA新近提出的基因编辑疗法"即插即用"监管框架草案，也被业内视为对碱基编辑平台的多适应症拓展利好。 （来源：BioSpace）