FDA发布个体化基因编辑产品指南草案：单一BLA可覆盖同一基因多个变体
美国FDA发布指南草案，提出个体化基因编辑产品的监管路径，允许在单一IND下开发多个产品变体，并明确BLA提交与批准后变更管理。CBER官员称现行每个患者一个BLA的模式不可行也不必要，指南填补关键监管空白，为个体化基因疗法商业化扫除障碍。
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Kyverna公布miv-cel僵人综合征一年数据：行走功能改善49%，滚动BLA有望四季度完成
9月24日，Kyverna Therapeutics公布CD19 CAR-T疗法miv-cel治疗僵人综合征（SPS）的注册性试验KYSA-8一年随访数据：26例患者定时25英尺步行中位改善49%（p
Obsidian Therapeutics启动amsoki-cel注册队列，推进黑色素瘤细胞疗法BLA申报
Obsidian Therapeutics已在Agni-01 I/II期研究的注册队列中完成首例给药，评估amsoki-cel治疗晚期黑色素瘤。该研究在与FDA讨论后采用单臂设计，旨在支持未来的BLA提交。amsoki-cel是一种工程化肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法。