Regeneron骨纤维异常增殖症新药获FDA批准，将挑战Ipsen市场地位
8月21日消息，FDA批准Regeneron的garetosmab（商品名Pasatru）用于进行性骨化性纤维发育不良（FOP），这是该罕见病第二个获批疗法，将直接挑战Ipsen旗下Palynziq的先发地位。FOP患者软组织进行性骨化，被称为“石头人综合征”。
FOP
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FDA批准Regeneron garetosmab，治疗软组织逐渐变骨的罕见病FOP的首款药物
FDA批准Regeneron的garetosmab上市，用于治疗进行性骨化性纤维发育不良（FOP）——一种让肌肉、肌腱等软组织逐渐骨化、将患者囚禁于骨骼牢笼的罕见遗传病。这是针对该病的首个获批疗法，靶向Activin A的单抗为全球数百名患者带来首个疾病修正治疗选项。
KinetiDiff框架结合扩散模型与分子对接，设计ACVR1抑制剂亲和力提升19.2%
研究提出KinetiDiff框架，将几何完备扩散模型与AutoDock Vina实时梯度引导结合，针对进行性骨化性纤维发育不良症的致病激酶ACVR1进行药物设计，最优候选分子亲和力达-11.05 kcal/mol。