8月21日消息，Regeneron宣布其单克隆抗体药物garetosmab（商品名Pasatru）获FDA批准，用于治疗进行性骨化性纤维发育不良（Fibrodysplasia Ossificans Progressiva, FOP）。

据STAT News报道，FOP是一种极罕见的结缔组织遗传病，患者的肌肉、肌腱等软组织会进行性转化为骨骼，逐渐丧失活动能力，因此被称为“石头人综合征”。garetosmab靶向激活素A（Activin A）通路——该信号分子在FOP患者体内驱动异常骨形成。此前Ipsen的Palynziq（也靶向该通路）已于2023年获批成为首个FOP疗法，Regeneron的入局使该病种首次出现治疗竞争格局。

罕见病药物市场正进入“多玩家”阶段：随着基因与细胞疗法降低了极小患者群体的开发门槛，原本“一病一药”的独家格局开始被打破，价格竞争与患者分流将考验双方的商业化能力。 （来源：STAT News）