Ulefnersen在FUS相关肌萎缩侧索硬化症三期试验中减缓疾病进展
Otsuka与Ionis Pharmaceuticals的RNA靶向疗法ulefnersen在FUS相关肌萎缩侧索硬化症三期FUSION试验中达到主要终点。试验纳入89名患者,其中73名进入主要分析;在第72周,药物相较安慰剂显著减缓功能下降与生存的综合指标,并推动监管沟通和患者早期用药项目。
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Otsuka与Ionis Pharmaceuticals的RNA靶向疗法ulefnersen在FUS相关肌萎缩侧索硬化症三期FUSION试验中达到主要终点。试验纳入89名患者,其中73名进入主要分析;在第72周,药物相较安慰剂显著减缓功能下降与生存的综合指标,并推动监管沟通和患者早期用药项目。
美国总统特朗普签署行政令,指示FDA向获得突破性疗法认定的迷幻药发放局长国家优先审评券(CNPV),推动atai Life Sciences、Otsuka等涉足迷幻药研发的企业股价上涨。该政策为迷幻药上市审批开辟了加速通道。