Ulefnersen在FUS相关肌萎缩侧索硬化症三期试验中减缓疾病进展
Otsuka与Ionis Pharmaceuticals的RNA靶向疗法ulefnersen在FUS相关肌萎缩侧索硬化症三期FUSION试验中达到主要终点。试验纳入89名患者，其中73名进入主要分析；在第72周，药物相较安慰剂显著减缓功能下降与生存的综合指标，并推动监管沟通和患者早期用药项目。
临床三期
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诺华pelacarsen三期失败，Lp(a)心脏病药物研发路线遭遇重创
诺华与Ionis合作的反义寡核苷酸药物pelacarsen在8323人三期试验中未能降低心脏病发作和卒中风险，尽管此前已将Lp(a)水平降低最多80%。这一结果对礼来、安进等公司押注的Lp(a) lowering药物品类提出重大疑问，分析师曾预估该药美国年销售峰值可达60亿美元。