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Atsena两款基因疗法获得EMA孤儿药资格 治疗遗传性视网膜营养不良

7月29日消息,美国基因治疗公司Atsena Biosciences的两款AAV基因疗法获得欧洲药品管理局(EMA)孤儿药资格认定,分别针对X连锁视网膜劈裂症(XLRS)和GUCY2D相关Leber先天性黑朦(LCA1)。两款疗法目前均处于I/II期临床试验阶段,旨在恢复遗传性视网膜疾病患者的视觉功能。

B910化工 7月30日 01:37 331

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