9月12日消息，据BioSpace报道，全球市值第六大制药公司诺华（Novartis，市值约2122亿美元）本周接连遭遇三项后期管线挫折，股价一周内下跌超过13%，并对同赛道药企形成拖累。
其一，抗体-寡核苷酸偶联药物del-desiran在针对1型肌强直性营养不良（DM1）的三期临床试验中失败，160例入组患者的手部展开时间未获改善。这一结果不仅打击该罕见遗传病治疗领域，也令诺华去年120亿美元收购Avidity Biosciences获得该资产的交易蒙上阴影。
其二，反义疗法pelacarsen虽显著降低了患者的脂蛋白(a)[Lp(a)]水平，但在降低心血管风险的晚期试验主要终点上未显示显著获益，试验被判失败。该结果令整个Lp(a)靶向赛道承压：安进的siRNA疗法olpasiran、礼来的lepodisiran同处该疾病领域，两家公司股价本周同步走低。
其三，诺华因3例患者死亡，暂停了CAR-T细胞疗法rapcabtagene autoleucel的多项二期研究，死亡病例与免疫效应细胞相关噬血细胞综合征相关。
三重受挫引发市场对诺华增长管线整体质量的质疑，并被分析师视为拖累本周医药板块表现的因素之一。Lp(a)靶向与抗体-寡核苷酸偶联两大技术路线的临床前景，也将在后续数据披露中接受进一步检验。
（来源：BioSpace）