视网膜劈裂症

Atsena两款基因疗法获得EMA孤儿药资格 治疗遗传性视网膜营养不良

7月29日消息，美国基因治疗公司Atsena Biosciences的两款AAV基因疗法获得欧洲药品管理局（EMA）孤儿药资格认定，分别针对X连锁视网膜劈裂症（XLRS）和GUCY2D相关Leber先天性黑朦（LCA1）。两款疗法目前均处于I/II期临床试验阶段，旨在恢复遗传性视网膜疾病患者的视觉功能。

B910化工 7月30日 01:37 40