FDA审批

STAT：Capricor杜氏肌营养不良细胞疗法面临FDA拒绝风险，加速审批路径现分歧

STAT News 8月20日报道，Capricor Therapeutics治疗杜氏肌营养不良（DMD）的细胞疗法deramiocel预计将收到FDA的完整回复函，多位专家认为该疗法基于小型单臂试验的加速审批申请存在证据不足风险，FDA若拒绝将为罕见病细胞疗法的审批标准树立重要先例。

B910化工 8月20日 19:47 23