8月20日消息，据STAT News报道，Capricor Therapeutics用于杜氏肌营养不良（DMD）的细胞疗法deramiocel正走向一个关键的FDA审评节点，并面临被拒绝的风险。

STAT同日的深度报道回顾了deramiocel临床研究中的多个设计决策：该疗法基于小型单臂试验数据申请加速审批，试验对象是心肌损害进展迅速的DMD患者，主要依赖心脏MRI等生物标志物作为疗效证据，而这类替代终点能否支撑审批存在争议。

报道指出，这一案例折射出罕见病细胞疗法审评的系统性难题：DMD患者群体小、疾病异质性强，随机双盲对照试验招募困难，企业因此依赖单臂试验+生物标志物组合；但FDA对"证据是否足够"的判断标准在不同疗法间并不一致，此前既有基于类似证据获批的先例，也有被要求补充确证性试验的案例。

对生物医药行业而言，本案的信号价值在于审批先例：若FDA拒绝deramiocel，依赖小型单臂生物标志物数据的细胞疗法开发商将面临更明确的补证据要求——包括更大的样本量或更长的功能终点随访；若获批，则罕见病加速审批通道的弹性得以延续。deramiocel是从供体心肌细胞衍生的心球来源细胞疗法，其制造涉及细胞培养、表征与冷冻供应链，相关CDMO与细胞治疗生产平台的产能规划也将随审批结果调整。 （来源：STAT News）